Entwicklung neuer zelltherapeutischer Optionen für MSMD Patienten

Über dieses Projekt

MSMD (Mendelian susceptibility to mycobacterial disease) beschreibt eine genetische Erkrankung welche durch Mutationen im IFN-γ Signalweg charakterisiert ist. MSMD Patienten weisen ein hohes Risiko auf, eine schwerwiegende Erkrankung durch gering pathogene Mykobakterien wie den Impfstamm BCG zu erleiden. Insbesondere Patienten mit autosomal rezessiver, kompletter IFNgR1 Defizienz haben derzeit eine schlechte Behandlungsprognose und versterben oftmals früh in der Kindheit durch disseminierte Infektionen mit BCG und/oder anderen Umwelt Mykobakterien. In Zusammenarbeit mit PD Dr. Nico Lachmann (Institut für experimentelle Hämatologie der MHH) entwickeln wir neuartige iPSC basierte Behandlungsmethoden für MSMD Patienten (Neehus et al., 2018; Hetzel et al., 2018).